• Nach der Entdeckung neuer Wirkstoffe, neuer Wirkstoffkombinationen oder neuer Anwendungsmöglichkeiten für bekannte Wirkstoffe, werden vielversprechende Substanzen ausgewählt und im Labor getestet

Anschließend erfolgt die Durchführung der klinischen Studien am Menschen in 3 Phasen. Nach der Zulassung werden die Substanzen in Anwendungsbeobachtungen im täglichen Einsatz kontrolliert.

Phase I

Prüfung mit gesunden Menschen oder besonders ausgewählten Erkrankten. In einer Phase I Studie bekommen alle das Studienmedikament in bekannter Dosierung. Phase I Studien werden nur in speziell ausgerichteten Studienzentren und Universitätskliniken durchgeführt.

Erkenntnisse über

• die Verteilung des Wirkstoffes im Körper
• die Ausscheidung und Ausscheidungsgeschwindigkeit
• mögliche Nebenwirkungen oder Dosis-limitierende Nebenwirkungen

werden gesammelt.

Studien der Phase I werden als „pharmakologische“ Studien bezeichnet. Ist Phase I erfolgreich abgeschlossen, die Wirkung erfolgversprechend und die Nebenwirkungen des Medikaments tolerabel, schließt sich die "Phase II" an.

Phase II

Prüfung an wenigen Erkrankten, häufig schon Plazebo-kontrolliert, randomisiert, multizentrisch (viele Studienzentren), doppelblind.

Ziele sind

• erste Einschätzung der Wirksamkeit bei unterschiedlichen Krankheiten (z. Bsp. Krebsarten)
• genaue Nebenwirkungsdokumentation
• optimale Dosierung, d.h. die Dosierung mit dem günstigsten Verhältnis der Wirkungen zu den Nebenwirkungen

Studien in der Phase II werden als "therapeutisch-explorative (untersuchende)“ Studien bezeichnet. Die Ergebnisse geben einen ersten Eindruck oder bestätigen bereits, welche Krebsart auf das Medikament anspricht. Es schließt sich die "Phase III" an.

Phase III

Große Patientengruppen (500-5000 Patienten), multizentrisch, international, randomisiert, doppelblind, Plazebo kontrolliert.

• Vergleichsstudien mit anderen Arzneimitteln
• Vergleich mit dem Scheinmedikament (Plazebo)

Diese Studien heißen "therapeutisch-konfirmatorische (bestätigende)" Studien und bringen den für den Zulassungsantrag erforderlichen Beleg der Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels bei einer speziellen Krebsart.